美国生物制药公司Rocket Pharmaceuticals周三宣布，其针对罕见遗传病Danon病的基因疗法RP-A501在因患者死亡被暂停三个月后，已获得FDA批准重启临床试验。消息公布后，公司股价盘中飙升逾30%，最终收涨21%，反映出市场对这一高风险基因治疗领域的谨慎乐观。

试验风波：患者死亡与方案修正

  • 致命并发症：今年5月，一名接受RP-A501治疗的患者因毛细血管渗漏综合征（导致器官衰竭）死亡，FDA随即叫停试验；
  • 方案调整：Rocket将降低基因治疗剂量、取消预防性C3蛋白抑制剂使用（死者曾接受该药物），并将治疗间隔延长至至少四周；
  • 剂量依据：新剂量基于早期研究数据，显示更优安全性。

疾病背景：千分之一的罕见病挑战

Danon病是一种X染色体连锁遗传病，主要影响男性，导致心肌损伤和进行性肌无力。全美已知患者不足1000人，目前尚无获批疗法。该病由LAMP2基因突变引起，患者平均寿命仅19岁。

行业意义：基因治疗安全边界探索

Rocket事件折射出基因治疗领域核心矛盾：

  • 疗效与风险：超高剂量可能提升疗效但触发免疫风暴，低剂量或影响治疗效果；
  • 监管灵活性：FDA在叫停后快速放行，体现对罕见病治疗紧迫性的平衡考量；
  • 投资逻辑：资本市场对“暂停-解禁”反应剧烈，预示基因治疗股仍属高风险高波动资产。

专家观点：

“Danon病患者的生存窗口极窄，每一次试验暂停都意味着生命代价。Rocket的方案调整是必要妥协，但最终需证明剂量降低后仍能维持疗效。”
——约翰霍普金斯大学基因治疗中心主任David Weber

Rocket预计新方案下首批3名患者将在未来数月接受治疗。该公司强调，将继续监测免疫相关不良反应，并探索联合用药方案优化安全性。